88 - Haploidentical Bone Marrow Transplantation for Sickle Cell Disease (BMT CTN 1507, NEJM Evidence 2025)

Discussão do BMT CTN 1507 (Kassim AA et al., NEJM Evidence 2025): estudo de fase 2, braço único e

multicêntrico (19 centros dos EUA) de transplante de medula óssea haploidêntico em adultos de 15 a 45

anos com doença falciforme grave. O condicionamento de intensidade reduzida usou timoglobulina,

tiotepa, fludarabina, ciclofosfamida e TBI de 200 cGy, com hidroxiureia por 60 dias antes; a

profilaxia de DECH foi ciclofosfamida pós-transplante, micofenolato e sirolimo por um ano. De 54

incluídos, 42 foram transplantados. Com seguimento mediano de 37,2 meses, a sobrevida livre de

eventos em 2 anos foi de 88% e a sobrevida global de 95%; a falha de enxerto foi de 7,1% (todos com

reconstituição autóloga), a DECH aguda grau 3 de 4,8% (nenhum grau 4) e a DECH crônica de 22,4%.

Houve duas mortes no primeiro ano, ambas por infecção viral (HHV-6 e SARS-CoV-2); 62% tiveram

alguma infecção e 79% foram reinternados. As crises dolorosas com internação caíram de 24% para

zero após a pega.

Haplo com tiotepa ou TBI de 400 cGy? A hidroxiureia antes do transplante ajuda? Qual o preço em

infecção e DECH crônica para uma doença benigna? E o que dá para fazer no Brasil, onde a terapia

gênica não chega? Comparamos com o colaborativo Vanderbilt (episódio 41) e com a série do Johns

Hopkins.

Artigo: https://doi.org/10.1056/EVIDoa2400192

Apresentação: Maria Fernanda Dezan

Discussão: Gabriele Ritter, Karine Vicenzi, Rafael Faust, Luiza Pires e Vinícius Molla

Capítulos:

00:00 Introdução

00:17 Apresentação do artigo

21:09 Discussão

Veja também:

▶️ Episódio 41 — Haplo-TMO na falciforme: o colaborativo Vanderbilt: https://youtu.be/zURht_WZmDE