82 - All-Oral Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia

Neste episódio discutimos o ASCERTAIN-V — um esquema 100% oral (decitabina-cedazuridina + venetoclax) para leucemia mieloide aguda (LMA) recém-diagnosticada em pacientes inelegíveis à quimioterapia intensiva, eliminando a necessidade de infusão parenteral do agente hipometilante.

O estudo (Roboz GJ, Zeidan AM, Mannis GN, et al. All-Oral Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med 2026;394:2107-16 — NCT04657081): fase 1-2, aberto, multicêntrico, não randomizado, de braço único (34 centros nos EUA, Canadá e Espanha). População: LMA recém-diagnosticada (OMS 2022), com 75 anos ou mais, ou 18 anos ou mais e inelegível a quimioterapia intensiva. Regime: decitabina-cedazuridina oral (35mg/100mg, D1-5) + venetoclax 400mg/dia desde o D1, ciclos de 28 dias.

Principais resultados — fase 2b pivotal (n=101):

• CR 47% (IC95% 36-57) — barra pré-especificada atingida.
• CR+CRi (composto) 63% (53-73); CR sustentada em 12 meses 75%.
• DRM negativa em 55% dos respondedores avaliados (27/49; análise exploratória).
• Sobrevida global mediana 15,5 meses (IC95% 7,6-NE); seguimento mediano 11,2 meses.
• Mortalidade 3% em 30 dias / 10% em 60 dias.
• Sem interação medicamentosa relevante entre decitabina-cedazuridina e venetoclax.
• 12 pacientes de todo o estudo (N=189), mesmo inelegíveis, foram a transplante alogênico.
• Estudo de braço único: sem comparador direto e sem hazard ratio. A comparação com esquemas parenterais (ex.: VIALE-A) é indireta.

Apresentação: Lucas Salviano (Fellow — Hospital Nove de Julho).
Discussão: Carol Marques, Rafael Faust, Israelita Tihara, Pedro Moraes e Vinícius Molla.

Journal club de onco-hematologia e TMO — EPM/Unifesp · Hospital Nove de Julho.
Conteúdo educativo; não substitui a decisão clínica individualizada.

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Capítulos:
00:00 Introdução
00:18 Apresentação — ASCERTAIN-V (desenho fase 1-2, farmacocinética, eficácia e segurança) · Lucas Salviano
14:56 Discussão