RULM validado no Brasil, transição para o adulto e o bebê tratado antes de nascer

Neste episódio, Clara e Túlio destrincham o RULM — a escala de 37 pontos que mede função de braço e serve de desfecho em ensaios de terapias add-on —, agora com versão em português do Brasil validada pela USP e publicada nos Arquivos de Neuro-Psiquiatria. Comentam também a pesquisa da Cure SMA publicada na Neurology and Therapy, em que 98% dos 137 adultos ouvidos relataram dificuldade para encontrar médico adulto com experiência em AME, e o relato do New England Journal of Medicine sobre a criança tratada com risdiplam ainda na gestação, sem sinais da doença aos 30 meses. Curadoria de notícias, não recomendação médica.